Avec le développement de nouvelles thérapies pour les maladies rares, y compris celles ciblant des mutations cancéreuses de plus en plus rares, l’évaluation de l’efficacité dans les essais cliniques peut poser des problèmes en raison de la difficulté à recruter suffisamment de patients. Cela a conduit à de nouvelles conceptions d’essais qui réduisent l’allocation des groupes de contrôle en empruntant des bras de contrôle d’essais historiques, à l’utilisation d’informations empruntées à des populations d’essais adultes pour compléter les essais pédiatriques, et à l’adoption d’essais panier qui recrutent des patients atteints de plusieurs types de maladies et qui partagent une mutation ou un biomarqueur commun qui est ciblé par la thérapie. Cet exposé présentera les défis posés par les maladies rares et discutera de plusieurs applications récentes de modèles hiérarchiques bayésiens, d’a priori de puissance et d’a priori prédictifs méta-analytiques pour faciliter l’emprunt partiel d’informations - ou « emprunt dynamique » - afin d’améliorer la précision/puissance lors de l’évaluation de l’efficacité et de la réalisation de comparaisons indirectes de traitements.