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Robust Trial Augmentation for survival outcomes
Randomized trials often lack sufficient sample sizes to provide precise estimates of average treatment effects, particularly when outcomes are time-to-event and subject to censoring. Incorporating external data is a promising strategy to improve statistical efficiency, but incompatibility between external and trial data can introduce bias in estimating effects for the trial population. Recently, Wang et al. proposed a method that leverages external data to improve efficiency while preserving consistency, even when incompatibility is present. However, this approach does not accommodate survival outcomes. In this work, we extend the framework to develop a robust augmentation procedure for survival endpoints. Our method guarantees that, whenever trial-only analyses yield consistent estimates of the ATE, our augmented estimator remains consistent and never performs worse—in terms of asymptotic efficiency—than the most efficient estimator based solely on trial data.
Augmentation robuste des essais pour les résultats en matière de survie
Les essais randomisés manquent souvent d'échantillons suffisamment importants pour fournir des estimations précises des effets moyens du traitement, en particulier lorsque les réponses sont des événements temporels et soumises à censure. L'intégration de données externes est une stratégie prometteuse pour améliorer l'efficacité statistique, mais l'incompatibilité entre les données externes et celles des essais peut introduire un biais dans l'estimation des effets pour la population de l'essai. Récemment, Wang et coll. ont proposé une méthode qui exploite les données externes pour améliorer l'efficacité tout en préservant la cohérence, même en cas d'incompatibilité. Cependant, cette approche ne tient pas compte des résultats en termes de survie. Dans ce travail, nous étendons le cadre afin de développer une procédure d'augmentation robuste pour les critères d'évaluation de survie. Notre méthode garantit que, chaque fois que les analyses basées uniquement sur les essais fournissent des estimations cohérentes de l'ATE, notre estimateur augmenté reste cohérent et n'est jamais moins performant, en termes d'efficacité asymptotique, que l'estimateur le plus efficace basé uniquement sur les données des essais.
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Speaker

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Guanbo Wang Dartmouth College