How do Rare Disease Trials Use Bayesian Methods in Practice?

There is a critical need to develop therapies for rare diseases. However, standard clinical trials require large sample sizes. A Bayesian framework can reduce sample size requirements by incorporating prior information. Among Bayesian rare disease trials, 33% of studies implemented informative prior distributions into the trial design and/or analysis. A couple studies used meta-analytic priors, synthesizing evidence from multiple studies, while others implemented power or commensurate priors to control the degree of borrowing from past studies. 57% of trials used a hybrid of frequentist and Bayesian methods to calculate their sample sizes. Among methods for Bayesian sample size determination, such as average length criterion, assurance, and decision-theoretic approaches, past trials have only implemented assurance. There is a need for guidance on constructing priors and performing Bayesian sample size in rare disease trials.

Comment les essais cliniques sur les maladies rares utilisent-ils les méthodes bayésiennes en pratique ?

Il existe un besoin critique de développer des traitements pour les maladies rares. Cependant, les essais cliniques standard nécessitent des échantillons de grande taille. Un cadre bayésien peut réduire les exigences en matière de taille d'échantillon en intégrant des informations a priori. Parmi les essais cliniques bayésiens sur les maladies rares, 33 % des études ont intégré des distributions a priori informatives dans la conception et/ou l'analyse de l'essai. Quelques études ont utilisé des a priori méta-analytiques, synthétisant les preuves issues de plusieurs études, tandis que d'autres ont mis en œuvre des a priori de puissance ou proportionnels afin de contrôler le degré d'emprunt aux études antérieures. 57 % des essais ont utilisé une combinaison de méthodes fréquentistes et bayésiennes pour calculer la taille de leurs échantillons. Parmi les méthodes de détermination bayésienne de la taille des échantillons, telles que le critère de longueur moyenne, l'assurance et les approches décisionnelles, les essais antérieurs n'ont mis en œuvre que l'assurance. Il est nécessaire de fournir des recommandations sur la construction des a priori et la détermination de la taille de l'échantillon bayésienne dans les essais sur les maladies rares.

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Challenges in Precision Medicine, including Precision Medicine for Rare Diseases

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