Reporting Delays for Time to Event Outcomes in Registry-Based Trials

Registry-based randomized controlled trials (RRCTs) offer a low-cost approach for conducting large-scale studies by enabling rapid patient enrollment, use of administrative records for outcome collection, and can generate more broadly generalizable results than conventional trials with narrow entry criteria. RRCTs, however, often collect outcomes on events from diverse sources including death registries which may be subject to a reporting delay, making it difficult to ensure trial data are accurate and up to date. We consider the implications of such a delay on the interpretation and use of survival data from RRCTs. Estimands considered include the survival distribution, restricted mean survival time, and Cox regression coefficients. We address the problem of reporting delay using a multistate process and develop an EM-algorithm for maximum likelihood estimation of the failure time and reporting delay distribution. This approach is shown to mitigate the bias from a naive analysis.

Délais de déclaration pour les variables réponses de type délai jusqu’à la survenue d’un événement dans les essais fondés sur des registres

Les essais contrôlés randomisés basés sur les registres (RRCT) constituent une approche peu coûteuse pour mener des études à grande échelle, car ils permettent un recrutement rapide des patients et l'utilisation de dossiers administratifs pour la collecte des résultats et ils peuvent générer des résultats plus largement généralisables que les essais conventionnels dont les critères d'admission sont restrictifs. Cependant, les RRCT collectent souvent des résultats sur des événements provenant de diverses sources, notamment les registres des décès, qui peuvent être soumis à un retard de déclaration, ce qui rend difficile de garantir l'exactitude et l'actualité des données des essais. Nous examinons les implications d'un tel retard sur l'interprétation et l'utilisation des données de survie issues des RRCT. Les quantités cibles considérées comprennent la distribution de survie, la durée de survie moyenne restreinte et les coefficients de régression de Cox. Nous abordons le problème du retard de déclaration à l'aide d'un processus à plusieurs états et développons un algorithme EM pour l'estimation du maximum de vraisemblance du temps de défaillance et de la distribution du retard de déclaration. Cette approche permet d'atténuer le biais d'une analyse naïve.

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Concours pour le Prix de la meilleure présentation orale de recherche étudiante en biostatistique I

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