Multi-trajectory Sensitivity Analysis for Outcome Measurement Error due to Differential Item Functioning in Rare Genetic Diseases
Systematic measurement bias is a well-recognized challenge in the interpretation of longitudinal, repeated measurements of cognitive developmental outcomes. This bias manifests as differential item functioning in psychometric instruments used to map observed responses to latent traits and arises from violations of transportability assumptions between the normative reference populations used for instrument development and validation and pediatric patients with rare neurodevelopmental genetic disorders.
To improve interpretability of findings in this context, we propose a multi-model, ensemble-based framework for sensitivity analysis that modifies item response theory models to explicitly parameterize transportability. For each estimated developmental trajectory derived from synthetic data, we apply calibration-based methods for model selection and uncertainty quantification. This framework supports continual updating reducing decision uncertainty particularly in small-sample settings.
To improve interpretability of findings in this context, we propose a multi-model, ensemble-based framework for sensitivity analysis that modifies item response theory models to explicitly parameterize transportability. For each estimated developmental trajectory derived from synthetic data, we apply calibration-based methods for model selection and uncertainty quantification. This framework supports continual updating reducing decision uncertainty particularly in small-sample settings.
Analyse de sensibilité multi-trajectoires pour l’erreur de mesure de la réponse due au fonctionnement différentiel des items dans les maladies génétiques rares
Le biais de mesure systématique est un défi bien reconnu dans l’interprétation des mesures longitudinales répétées de variables réponses au sujet du développement cognitif. Ce biais se manifeste par un fonctionnement différentiel des items dans les instruments psychométriques utilisés pour relier les réponses observées aux traits latents, et il résulte de violations des hypothèses de transportabilité entre les populations de référence normatives utilisées pour le développement et la validation des instruments et les patients pédiatriques atteints de troubles génétiques neurodéveloppementaux rares.
Afin d’améliorer l’interprétabilité des résultats dans ce contexte, nous proposons un cadre d’analyse de sensibilité fondé sur un ensemble de modèles multiples, qui modifie les modèles de la théorie de la réponse à l’item afin de paramétrer explicitement la transportabilité. Pour chaque trajectoire développementale estimée à partir de données synthétiques, nous appliquons des méthodes fondées sur la calibration pour la sélection des modèles et la quantification de l’incertitude. Ce cadre permet une mise à jour continue, réduisant ainsi l’incertitude décisionnelle, en particulier dans les contextes de petits échantillons.
Afin d’améliorer l’interprétabilité des résultats dans ce contexte, nous proposons un cadre d’analyse de sensibilité fondé sur un ensemble de modèles multiples, qui modifie les modèles de la théorie de la réponse à l’item afin de paramétrer explicitement la transportabilité. Pour chaque trajectoire développementale estimée à partir de données synthétiques, nous appliquons des méthodes fondées sur la calibration pour la sélection des modèles et la quantification de l’incertitude. Ce cadre permet une mise à jour continue, réduisant ainsi l’incertitude décisionnelle, en particulier dans les contextes de petits échantillons.
Date and Time
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Langue de la présentation orale
Anglais
Langue des supports visuels
Anglais