Addressing Endogeneity in Trial Within Cohort (TwiC) Designs: Comparing Two-stage Residual Inclusion (2SRI) Regression and Propensity Score Weighting (PSW) Methods
A trial within cohort (TwiC) is a prospective interventional study embedded in a cohort study. Eligible patients are randomized to receive the new treatment or continue usual care. Endogeneity introduced by post-randomization treatment non-compliance (refusal) leads to biased estimation. We compared the performance of two approaches that manage confounding in TwiC under a Weibull survival framework. Two-stage residual inclusion (2SRI) uses an instrumental variable to predict treatment reception in the first stage and includes the residuals in the second-stage outcome model. Propensity score weighting (PSW) balances observed covariates across treatment groups by weighting based on their propensity scores. We simulated datasets with varying sample sizes (N=100-10,000), refusal rates (15%, 30%), and Weibull parameters. We found that 2SRI was the superior estimator for large sample sizes, while for small samples, the bias-variance trade-off favored the stability of PSW despite its bias.
Traiter l'endogénéité dans les modèles d'essais au sein d'une cohorte (TwiC) : comparaison entre la régression à inclusion résiduelle en deux étapes (2SRI) et la pondération par score de propension (PSW)
Un essai au sein d'une cohorte (TwiC) est une étude interventionnelle prospective intégrée à une étude de cohorte. Les patients éligibles sont répartis au hasard pour recevoir le nouveau traitement ou continuer à bénéficier des soins habituels. Or l'endogénéité introduite par la non-observance du traitement post randomisation (refus) conduit à une estimation biaisée. Nous comparons la performance de deux approches qui gèrent la confusion dans les TwiC dans un cadre de survie de Weibull. L'inclusion résiduelle en deux étapes (2SRI) utilise une variable instrumentale pour prédire la réception du traitement dans la première étape et inclut les résidus dans le modèle de résultat de la deuxième étape. La pondération par score de propension (PSW) équilibre les covariables observées sur les deux groupes de traitement en les pondérant selon leurs scores de propension. Nous simulons des jeux de données avec des tailles d'échantillon variables (N = 100-10 000), des taux de refus (15 %, 30 %) et des paramètres de Weibull. Nous constatons que la 2SRI est l'estimateur le plus performant pour les échantillons de grande taille, tandis que pour les petits échantillons, le compromis biais-variance favorise la stabilité de la PSW malgré son biais.
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