Efficient Estimation and Closed-Form Uncertainty Quantification for Net Benefit of Algorithms that Predict Individualized Treatment Benefit

Treatment benefit predictors quantify expected treatment benefit given individual characteristics. Net benefit (NB) is the expected clinical utility gain from using such models to guide decisions (Vickers et al., 2007). A previously proposed NB estimator assumes 1:1 randomization, leading to bias otherwise. We modify this estimator for arbitrary randomization and introduce an alternative based on individuals treated under the model (ATT-based estimator). The ATT-based estimator is asymptotically equivalent to the modified estimator and non-inferior in finite-sample mean-squared efficiency. We derive closed-form variance approximations and confidence intervals, and compare coverage with bootstrap and Bayesian bootstrap methods. Simulations show the modification removes bias and the ATT-based estimator improves efficiency. Closed-form intervals perform well, are faster than bootstrap, and avoid Monte Carlo noise. Results are illustrated using the GUSTO trial.

Estimation efficace et quantification fermée de l'incertitude pour le bénéfice net des algorithmes qui prédisent les bienfaits d'un traitement individualisé

Les prédicteurs des bienfaits thérapeutiques quantifient les bienfaits attendus d'un traitement en fonction des caractéristiques individuelles. Le bienfait net (BN) est le gain d'utilité clinique attendu de l'utilisation de ces modèles pour guider les décisions (Vickers et coll., 2007). Un estimateur du BN proposé précédemment suppose une randomisation 1:1, ce qui entraîne un biais dans le cas contraire. Nous modifions cet estimateur pour une randomisation arbitraire et introduisons une alternative basée sur les individus traités dans le cadre du modèle (estimateur basé sur l'ATT). L'estimateur basé sur l'ATT est asymptotiquement équivalent à l'estimateur modifié et n'est pas inférieur en termes d'efficacité quadratique moyenne sur un échantillon fini. Nous dérivons des approximations de variance et des intervalles de confiance sous forme fermée, et comparons la couverture avec les méthodes par bootstrap et bootstrap bayésienne. Les simulations montrent que la modification élimine le biais et que l'estimateur basé sur l'ATT améliore l'efficacité. Les intervalles fermés fonctionnent bien, sont plus rapides que la méthode par bootstrap et évitent le bruit de Monte Carlo. Les résultats sont illustrés à l'aide de l'essai GUSTO.

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Concours pour le Prix de la meilleure présentation orale de recherche étudiante en biostatistique III

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