A Novel Bayesian Randomization Test for Clinical Trials with Small Sample Size
Pediatric clinical trials are rare, making up 12% of all clinical trials. Recruitment challenges often result in low sample sizes and underpowered studies. As a result, children are frequently prescribed off-label medications that have only been tested on adults. To address this gap, we developed a Bayesian randomization test (BRT) to enhance statistical efficiency in pediatric trials. This method samples from the posterior predictive distribution of the treatment effect and assesses the extremity of the observed value relative to this distribution, providing a flexible, non-parametric alternative to hypothesis testing. We tested and compared the BRT to the standard Bayesian analytical technique via simulation. Preliminary results show BRT achieves results closer to the nominal type 1 error rate under non-normality. Overall, our goal is to improve the feasibility of pediatric trials by offering an alternative technique to analyse data with small sample sizes.
Un nouveau test de randomisation bayésien pour les essais cliniques avec des échantillons de petite taille
Les essais cliniques pédiatriques sont rares; ils représentent 12 % de l'ensemble des essais cliniques. Les difficultés de recrutement se traduisent souvent par des échantillons de faible taille et des études insuffisamment puissantes. En conséquence, les enfants se voient souvent prescrire des médicaments utilisés hors indication, qui n'ont été testés que sur des adultes. Pour combler cette lacune, nous avons mis au point un test de randomisation bayésien (BRT) afin d'améliorer l'efficacité statistique des essais pédiatriques. Cette méthode échantillonne la distribution prédictive postérieure de l'effet du traitement et évalue le caractère extrême de la valeur observée par rapport à cette distribution, offrant ainsi une alternative flexible et non paramétrique aux tests d'hypothèses. Nous avons testé et comparé la BRT à la technique analytique bayésienne standard par le biais de simulations. Les résultats préliminaires montrent que la méthode BRT permet d'obtenir des résultats plus proches du taux d'erreur nominal de type 1 en cas de non-normalité. Globalement, notre objectif est d'améliorer la faisabilité des essais pédiatriques en proposant une technique alternative pour analyser les données avec des échantillons de petite taille.
Date and Time
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Langue de la présentation orale
Anglais
Langue des supports visuels
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