Joint Modelling for Complex Disease Processes with Real-World Data
Cohort studies and disease registries contain valuable “real world” (RW) information regarding patients’ disease progression and response to treatment. However, the complex interplay between acute phases of disease activity, disease progression, treatment changes and the way data get recorded create challenges in extracting RW evidence about treatment effects. Disease activity is associated with disease progression and hence influences treatment decisions, creating confounding by indication. Moreover, information on disease activity and progression is gathered upon encounters with the healthcare system, the times of which can be related to disease activity. We discuss joint models for disease, activity markers, treatment and observation processes that can address these complexities; we also quantify the biases that can arise from fitting simpler models. We show how such joint models can provide estimates of marginal treatment effects using G-computation and related techniques.
Modélisation conjointe de processus de maladies complexes à partir de données réelles
Les études de cohortes et les registres de maladies contiennent des informations précieuses "du monde réel" sur l'évolution de la maladie et la réponse au traitement. Toutefois, l'interaction complexe entre les phases aiguës d'activité de la maladie, la progression de la maladie, les changements de traitement et la manière dont les données sont enregistrées pose des problèmes pour l'extraction d'informations "réelles" sur les effets du traitement. L'activité de la maladie est associée à la progression de la maladie et influence donc les décisions de traitement, ce qui crée une confusion par indication. En outre, les informations sur l'activité et la progression de la maladie sont recueillies lors des contacts avec le système de soins de santé, dont la date peut être liée à l'activité de la maladie. Nous discutons de modèles conjoints pour la maladie, les marqueurs d'activité, les processus de traitement et d'observation qui peuvent prendre en compte ces complexités ; nous quantifions également les biais qui peuvent résulter de l'ajustement de modèles plus simples. Nous montrons comment de tels modèles conjoints peuvent fournir des estimations des effets marginaux du traitement en utilisant le calcul G et des techniques connexes.
Date and Time
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Langue de la présentation orale
Anglais
Langue des supports visuels
Anglais