Les essais de médecine transfusionnelle impliquent souvent l’administration répétée de produits sanguins pour des raisons thérapeutiques et prophylactiques. Les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire auront besoin d’une transfusion prophylactique de plaquettes pour réduire le risque de saignement, mais la fréquence des transfusions peut varier d’un individu à l’autre. Nous considérons des plans séquentiels de groupe pour des essais transfusionnels lorsque l’objectif est d’évaluer l’efficacité relative d’un nouveau produit sanguin sur la réponse aux transfusions. Nous utilisons une fonction de densité multivariée pour modéliser l’effet de l’intervention et la dépendance des réponses binaires entre les transfusions en série pour chaque individu. Nous dérivons une formule pour la taille de l’échantillon qui garantit que les exigences en matière de puissance sont satisfaites lorsque les analyses sont basées sur des équations d’estimation généralisées et une estimation robuste de la variance. Nous développons des stratégies de contrôle intermédiaire utilisant des fonctions de dépense d’erreur sur la base d’une matrice de covariance robuste pour estimer l’effet du traitement au cours d’analyses successives.
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