Statistical considerations for estimating bivariate trajectories in hybrid effectiveness-implementation trials
Hybrid effectiveness-implementation trials simultaneously evaluate two outcomes, clinical effectiveness and implementation, within a single design. Instead of binary treatment groups, the exposure of interest (a clinical intervention and/or an implementation strategy) may vary along a continuous scale. Examples include varying drug dosages or months between clinic visits. Given these exposures, bivariate effectiveness-implementation trajectories may be estimated. It is not clear, however, how to appropriately determine a priori design parameters such as sample size and exposure levels in this context.
We conducted a scoping review of current statistical practice in hybrid trials of trajectories. Sample size estimation and exposure level selection strategies were extracted from included studies. We illustrate different methods to determine a priori design parameters and propose modifications using a case study of long-acting pre-exposure prophylaxis (LA-PrEP) for the prevention of HIV.
We conducted a scoping review of current statistical practice in hybrid trials of trajectories. Sample size estimation and exposure level selection strategies were extracted from included studies. We illustrate different methods to determine a priori design parameters and propose modifications using a case study of long-acting pre-exposure prophylaxis (LA-PrEP) for the prevention of HIV.
Considérations statistiques pour l'estimation des trajectoires bivariées dans les essais hybrides d'efficacité et de mise en œuvre
Les essais hybrides d'efficacité et de mise en œuvre évaluent simultanément deux résultats, l'efficacité clinique et la mise en œuvre, dans le cadre d’un seul plan d'étude. Au lieu de groupes de traitement binaire, l'exposition d'intérêt (une intervention clinique ou une stratégie de mise en œuvre) peut varier selon une échelle continue. On peut citer comme exemples les variations de dosage des médicaments ou le nombre de mois entre les visites à la clinique. Compte tenu de ces expositions, il est possible d'estimer des trajectoires bivariées d'efficacité et de mise en œuvre. Cependant, dans ce contexte, il est difficile de déterminer a priori de manière appropriée les paramètres de conception tels que la taille de l'échantillon et les niveaux d'exposition.
Nous avons procédé à une revue exploratoire des pratiques statistiques actuelles dans les essais hybrides sur les trajectoires. Les stratégies d'estimation de la taille de l'échantillon et de sélection du niveau d'exposition ont été extraites des études incluses. Nous illustrons différentes méthodes pour déterminer les paramètres de conception a priori et proposons des modifications à l'aide d'une étude de cas sur la prophylaxie préexposition à action prolongée (LA-PrEP) pour la prévention du VIH.
Nous avons procédé à une revue exploratoire des pratiques statistiques actuelles dans les essais hybrides sur les trajectoires. Les stratégies d'estimation de la taille de l'échantillon et de sélection du niveau d'exposition ont été extraites des études incluses. Nous illustrons différentes méthodes pour déterminer les paramètres de conception a priori et proposons des modifications à l'aide d'une étude de cas sur la prophylaxie préexposition à action prolongée (LA-PrEP) pour la prévention du VIH.
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