Efficiency Gain of Covariate-Adjusted Differential Variance Estimators in Two-Arm Randomized Controlled Trials

Contrasts of potential outcomes’ variances were proposed to detect treatment effect heterogeneity, even without treatment effect modifiers. Covariate-adjusted causal machine learning estimators of these estimands were shown to be doubly robust and asymptotically linear under mild conditions and were successfully applied in re-analyses of randomized controlled trials (RCTs). However, the efficiency of these estimators relative to their unadjusted counterparts has not been studied. Best practices for inference of these estimands in RCTs remain unclear. Therefore, we compare asymptotic and finite-sample behavior of unadjusted and adjusted estimators. We show theoretically and empirically that adjusted estimators are asymptotically more efficient, but unadjusted estimators may have smaller variance in small samples or when covariates are weakly associated with the outcome. We illustrate both approaches using data from an RCT evaluating a rehabilitation program for patients with long COVID.

Gain d'efficacité des estimateurs ajustés aux covariables des contrastes des variances dans les essais contrôlés randomisés à deux bras

Les contrastes des variances des résultats potentiels ont été proposés pour détecter l'hétérogénéité des effets du traitement, même en l'absence de modificateurs de l'effet du traitement. Les estimateurs causaux ajustés aux covariables de ces paramètres se sont révélés doublement robustes et asymptotiquement linéaires dans des conditions modérées et ont été appliqués avec succès dans la réanalyse d'essais contrôlés randomisés (ECR). Cependant, l'efficacité de ces estimateurs par rapport à leurs homologues non ajustés n'a pas été étudiée. Les meilleures pratiques pour l'inférence de ces paramètres causaux dans les ECR restent floues. Nous comparons donc le comportement asymptotique et celui sur échantillon fini des estimateurs non ajustés et ajustés. Nous montrons théoriquement et empiriquement que les estimateurs ajustés sont asymptotiquement plus efficaces, mais que les estimateurs non ajustés peuvent présenter une variance plus faible dans les petits échantillons ou lorsque les covariables sont faiblement associées au résultat. Nous illustrons les deux approches à l'aide de données issues d'un ECR évaluant un programme de rééducation pour les patients atteints de COVID long.

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New Frontiers in Causal Inference

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