Estimating Optimal Adaptive Treatment Strategies with Time-to-event Outcomes under Missing at Random Event Times
Many statistical methods have been developed to determine how best to personalize treatment decisions according to patients’ characteristics. Despite these developments, some challenges remain when the outcome is a survival time. Among others, many approaches assume that the distribution of survival times is the same among censored and uncensored individuals, conditional on measured baseline covariates. We propose a new semiparametric method that employs a sequential weighted regression to estimate optimal adaptive treatment strategies under the weaker assumption of missing at random data, allowing event times to depend on time-varying covariates. We target the parameters of a parametric regression model to facilitate interpretability. Our estimator is doubly-robust, requiring the correct specification of either the treatment and censoring probability models or the correct specification of the outcome model. We provide simulation results and an illustration on breast cancer data.
Estimation de stratégies de traitement adaptatives optimales avec données de survie sous l’hypothèse de données d’événement manquantes aléatoirement
Plusieurs méthodes ont été développées pour déterminer comment optimiser la personnalisation des décisions de traitement selon les caractéristiques des patients. Malgré ces développements, des défis demeurent lorsque l’issue est un temps de survie. Entre autres, plusieurs approches supposent que la distribution des temps de survie est la même parmi les individus censurés que ceux non censurés, conditionnellement aux covariables initiales. Nous proposons une méthode semi-paramétrique qui utilise des régressions pondérées séquentielles afin d’estimer des stratégies de traitement adaptatives optimales sous l’hypothèse plus faible de données manquantes aléatoires, permettant aux temps d’événement de dépendre de covariables qui varient dans le temps. Nous ciblons les paramètres d’une régression paramétrique pour la modification d’effet afin de faciliter l’interprétation. Notre estimateur est doublement robuste, nécessitant soit la spécification correcte des modèles de traitement et de censures ou la spécification correcte du modèle de réponse. Nous fournissons des résultats de simulation ainsi qu’une illustration sur des données de cancer du sein.
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