Comparing Decision-Theoretic Methods for Sample Size Design in Rare Disease Trials
Introduction: Clinical trials in rare diseases face limited patient availability and uncertainty about study value, making conventional power-based designs difficult to justify. We compare two decision-theoretic frameworks for trial feasibility and sample-size design.
Methods: In a two-arm 1:1 randomized trial, we compared the estimation of sample size using 1) a framework that maximizes the expected net gain from improved model parameter information after accounting for trial costs, and 2) an approach that maximizes the expected utility based on treatment effects. We examined the resulting sample sizes, significance levels, and expected gains.
Results: The two approaches can recommend different sample sizes under the same assumptions, suitable for different requirements.
Conclusion: These decision-theoretic approaches offer principled alternatives to conventional designs, supporting trial planning when traditional methods are limited.
Methods: In a two-arm 1:1 randomized trial, we compared the estimation of sample size using 1) a framework that maximizes the expected net gain from improved model parameter information after accounting for trial costs, and 2) an approach that maximizes the expected utility based on treatment effects. We examined the resulting sample sizes, significance levels, and expected gains.
Results: The two approaches can recommend different sample sizes under the same assumptions, suitable for different requirements.
Conclusion: These decision-theoretic approaches offer principled alternatives to conventional designs, supporting trial planning when traditional methods are limited.
Comparaison des méthodes décisionnelles pour la conception de la taille des échantillons dans les essais cliniques sur les maladies rares
Introduction : Les essais cliniques sur les maladies rares sont confrontés à une disponibilité limitée des patients et à une incertitude quant à la valeur de l'étude, ce qui rend difficile la justification des conceptions conventionnelles basées sur la puissance. Nous comparons deux cadres décisionnels pour la faisabilité des essais et la conception de la taille des échantillons.
Méthodes : Dans le cadre d'un essai randomisé à deux bras 1:1, nous comparons l'estimation de la taille de l'échantillon à l'aide 1) d'un cadre qui maximise le gain net espéré grâce à l'amélioration des informations sur les paramètres du modèle après prise en compte des coûts de l'essai, et 2) d'une approche qui maximise l'utilité espérée sur la base des effets du traitement. Nous examinons les tailles d'échantillon, les niveaux de signification et les gains espérés qui en résultent.
Résultats : Les deux approches peuvent recommander des tailles d'échantillon différentes pour les mêmes hypothèses, ce qui est utile pour différentes exigences.
Conclusion : Ces approches décisionnelles offrent des alternatives fondées sur des principes aux conceptions conventionnelles, facilitant la planification des essais lorsque les méthodes traditionnelles sont limitées.
Méthodes : Dans le cadre d'un essai randomisé à deux bras 1:1, nous comparons l'estimation de la taille de l'échantillon à l'aide 1) d'un cadre qui maximise le gain net espéré grâce à l'amélioration des informations sur les paramètres du modèle après prise en compte des coûts de l'essai, et 2) d'une approche qui maximise l'utilité espérée sur la base des effets du traitement. Nous examinons les tailles d'échantillon, les niveaux de signification et les gains espérés qui en résultent.
Résultats : Les deux approches peuvent recommander des tailles d'échantillon différentes pour les mêmes hypothèses, ce qui est utile pour différentes exigences.
Conclusion : Ces approches décisionnelles offrent des alternatives fondées sur des principes aux conceptions conventionnelles, facilitant la planification des essais lorsque les méthodes traditionnelles sont limitées.
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Language of Oral Presentation
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